大公司
加速开发RNAi疗法!
黑石20亿美元助力Alnylam
药明康德:黑石生命科学(BlackstoneLifeSciences)和Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法,治疗多种严重疾病患者。
根据协议条款,Alnylam公司将获得黑石提供的高达20亿美元的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发。这一投资的目标是让Alnylam公司不再需要进一步股权投资就可以维持其可持续性发展。而黑石将获得Alnylam公司合作开发的RNAi疗法inclisiran未来销售额分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi疗法,目前正在接受美国FDA的审评,如果获批,将有望帮助高胆固醇血症患者降低其低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
罗氏又一新药上市
国内首个抗HER2抗体偶联物产品
赛柏蓝:继帕妥珠单抗之后,罗氏又一重磅HER2阳性乳腺癌创新靶向药物恩美曲妥珠单抗近日正式上市。作为首个登陆中国的抗体偶联物(ADC)类里程碑式的靶向抗癌药物,恩美曲妥珠单抗全新的作用机制将使新辅助治疗后仍残存病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者复发或死亡风险降低50%。恩美曲妥珠单抗的上市,为高危复发风险HER2阳性早期乳腺癌患者带来全新的治疗选择,也标志着继曲妥珠单抗、帕妥珠单抗后,罗氏抗HER2阳性乳腺癌治疗的三姐妹花全部来到中国,为中国HER2阳性乳腺癌患者的全程治疗实现了全覆盖。
靶向PI3K!MEIPharma、
协和麒麟联手开发B细胞癌症创新疗法
药明康德:MEIPharma和协和麒麟株式会社(KyowaKirin)联合宣布,两家公司已达成一项全球许可、开发和商业化协议,进一步开发和商业化MEIPharma公司的ME-。这是一种每日口服一次的研究性候选药物,特异性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)。它在临床开发中用于B细胞恶性肿瘤的治疗。
ME-正在2期临床试验TIDAL中接受评估,治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。这一试验结果可能支持加速批准向美国FDA递交的上市申请。此外,ME-还在一项正在进行的1b期临床研究中,作为单药,或与利妥昔单抗(Rituxan)或Brukinsa联用,治疗B细胞癌症。两家公司已经同意开展一项旨在评估ME-治疗多种B细胞恶性肿瘤患者的开发计划,包括与其他药物联合使用。
根据协议,MEIPharma和协和麒麟将在美国共同开发和推广ME-,协和麒麟拥有美国以外的独家商业化权利。MEIPharma将获得1亿美元的前期付款,以及高达5.亿美元的里程碑付款。
新政策
连花清瘟血必净之后
又几款中药注射液要获批新冠肺炎适应症
赛柏蓝:4月17日,北京医院党委书记叶永安在国务院联防联控机制发布会上表示,在这次武汉抗疫期间,组织专家制定了三版重症、危重症的诊疗方案,并推荐了4个方剂和8个中药注射剂发挥了良好的作用。
健识局查阅《新型冠状病毒肺炎诊疗方案(试行第七版)》发现,喜炎平注射液、血必净注射液、热毒宁注射液、痰热清注射液、醒脑静注射液、参附注射液、参麦注射液、生脉注射液已被纳入推荐的治疗方案。
此外,中国中医药大学副校长王伟表示,通过各项临床的观察和初步的基础研究,清肺排毒汤适用于轻型、普通型、重型新冠肺炎的通用方剂,具速效、高效、安全的特点,是治疗此次新冠肺炎的特效药。
新技术
流感预防药物金刚烷胺
或可以治疗新冠肺炎!
生物谷:近日来自美国华盛顿VandaPharmaceuticals公司的研究人员进行了高通量药物筛选基因表达分析,以识别可能下调CTSL/CTSB表达的化合物。研究人员发现,其中一个最重要的结果显示金刚烷胺可以下调CTSL基因的表达。
金刚烷胺于年被美国FDA批准为预防流感的药物,后来被批准用于预防帕金森氏病。它是一种通用药物。金刚烷胺除了下调CTSL外,似乎还会进一步破坏溶酶体通路,从而干扰病毒的复制能力。它可以作为溶酶促渗剂改变CTSL的功能环境。
基于此,研究人员认为金刚烷胺可以降低SARS-CoV-2阳性患者的病毒载量,因此它可能作为一种有效的治疗手段,降低病毒的复制和传染性,可能导致更好的临床结果。
但是作者也表示这并不意味着现在就可以用金刚烷胺来治疗SARS-CoV-2感染,因为金刚烷胺对COVID-19感染的治疗作用有待于临床研究。
Nature重大突破!将皮肤细胞直接转化成
感光细胞让小鼠重见光明!
生物谷:研究人员发现了一种直接将皮肤细胞重新编程成用于视觉的光敏杆状感光器的技术。实验室制造的杆状体使失明的老鼠能够在细胞移植到眼睛后探测到光线。这项研究由国家眼科研究所(NEI)资助,发表在4月15日的Nature杂志上。
到目前为止,研究人员已经通过从皮肤或血细胞中制造干细胞来替代动物模型中死亡的光感受器,研究人员先将这些干细胞编程成光感受器,然后将其移植到眼睛的后部。在这项新的研究中,科学家们表示,有可能跳过干细胞这个中间步骤,直接将皮肤细胞重新编程为感光细胞,以便移植到视网膜上。
"这是第一项表明直接化学变成可以产生视网膜样细胞的研究,这给了我们一个治疗年龄相关性黄斑变性等视网膜疾病引起的光感受器丧失的更快的新策略。"NEI神经生物学、神经退化和修复实验室资深研究员AnandSwaroop博士说道,该实验室主要对重组杆状感光细胞的基因表达特征分析。
"最直接的好处是能够快速建立疾病模型,这样我们就可以研究疾病的机制。新策略还将帮助我们设计更好的细胞替代方法。"