西罗莫司获FDA批准用于治疗罕见肺病LA
美国FDA批准Rapamun（西罗莫司）用于治疗淋巴管平滑肌瘤病（LAM），这是第一种被批准用于治疗该病的药物。
编译/朱弢
近日，美国FDA批准Rapamun（西罗莫司）用于治疗淋巴管平滑肌瘤病（LAM），这是第一种被批准用于治疗该病的药物。
LAM是一种罕见的侵蚀性肺部疾病，患者主要是育龄妇女。该病的特点是平滑肌细胞侵入肺部组织，使得血管和淋巴管遭到破坏，导致呼吸道阻塞，影响氧气被运送到身体组织内。LAM并不常见，来自美国国家医学图书馆的信息显示，全球每百万名妇女中只有2%－5%患有这种疾病。
西罗莫司有片剂和口服液两种剂型可供患者使用。这种药物最早在年被批准使用，当时它被作为一种免疫抑制剂，用来帮助13岁以上的肾移植患者抵抗器官排异反应。
由于西罗莫司的申请者证明这种药物较同类药优势明显，从而获得了突破性治疗药物资格，并得到了优先评审权。优先评审可以加快那些在安全性和有效性方面具明显改善作用药物的评审程序，使得它能够被尽快用于治疗严重疾病。同时，由于LAM是一种罕见病，西罗莫司还被认定为孤儿药，并获得了FDA的孤儿药资助计划的部分支持，这个计划致力于为罕见病药物的临床研究提供援助。
“不同的FDA计划，可获得不同的支持，拿孤儿药和突破性药物来说，FDA会为申请者提供财政激励并提供审批意见，这促进了罕见病治疗的创新发展。”FDA药物评价和研究中心新药办公室主任约翰·詹金斯表示：“这些特殊的计划将帮助药品生产企业把救命药尽快地送到那些需要它们的患者手中。”
针对西罗莫司的临床对照试验中，89名受试者接受了12个月治疗，随后经历12个月的观察，最终对他们一秒用力呼气容积（FEV1）的变化率进行组间差异比较。在12个月的治疗期间内，FEV1的差异平均下降大约mL，在停药后，肺功能以类似于安慰剂组的速率继续下降。
有报告的西罗莫司治疗LAM的常见副作用包括：口腔和嘴唇溃疡，腹泻，腹痛，恶心，喉咙痛，痤疮，胸部疼痛，腿部肿胀，上呼吸道感染，头痛，头晕，肌肉疼痛和胆固醇升高等。此在，西罗莫司在用于肾移植患者时，被观察到严重的副作用，包括过敏、肿胀（水肿）。
西罗莫司由位于美国宾夕法尼亚州费城的惠氏制药公司制造，该公司是辉瑞旗下子公司。
目前，中国已有多个药品厂家生产西罗莫司，主要剂型包括片剂、口服液和胶囊。
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