长期口服西罗莫司可改善结节性硬化症患者的
NeeraNathan,BA,Ji-anWang,AS,ShaoweiLi,MD,PhD,EdwardW.Cowen,MD,MHSc,MaryHaughey,RN,JoelMoss,MD,PhD,andThomasN.Darling,MD,PhD
摘要
背景：口服雷帕霉素抑制剂的作用靶点已被证明能减小结节性硬化症患者（TSC）内脏肿瘤体积。
目的：本研究旨在评估结节性硬化症患者口服雷帕霉素的皮肤反应，系统用药指征及长期疗效。
方法：回顾性分析了14例西罗莫司治疗伴有淋巴管平滑肌瘤病的成人TSC患者。盲法收集患者血管纤维瘤、鲨鱼皮斑和甲纤维瘤的治疗前，中，后的一系列照片，使用医师临床情况评估量表（PGA）进行评分。对治疗前和治疗过程中的皮肤肿瘤进行微观和分子学研究。
结果：西罗莫司显著改善血管纤维瘤（中位治疗时间为12个月；中位PGA评分为4.5[范围1.5-5]；采用Wilcoxon秩检验，P=0.）和鲨鱼皮斑（中位治疗时间为10个月；中位PGA评分为4.5[范围3.5-5]；采用Wilcoxon秩检验，P=0.），部分患者甲纤维瘤得到改善（中位治疗时间为6.5个月；中位PGA评分为4.66[范围2.75-5]；采用Wilcoxon秩检验，P=0.）。未发现临床治疗、免疫组织化学及分子学耐受的证据。（治疗时间为5~64个月）。
局限性：本研究为局限于成人女性伴有淋巴管平滑肌瘤病的TSC患者的回顾性研究。
结论：口服西罗莫司是一种对TSC皮肤肿瘤有效的长期治疗方法，尤其是针对具有系统治疗指征患者的血管纤维瘤。
关键词：血管纤维瘤；淋巴管平滑肌瘤病；雷帕霉素抑制剂作用靶点；鲨鱼皮斑；西罗莫司；结节性硬化症；甲纤维瘤。
JAmAcadDermatol;73:-8.?bytheAmericanAcademyofDermatology,Inc.
（主题负责人：肖生祥；审校：马英；翻译：王瑞丽，安徽医科大学）
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